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新型多功能基因編輯平臺面世
據(jù)科技日報,美國賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團隊開發(fā)出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術(shù)(mvGPT)”。破受這一平臺集成了基因精確編輯、益股基因表達激活與抑制等多重功能,附名國產(chǎn)精品久久 呻吟無碼為研究DNA功能原理、基因治療遺傳性疾病提供了有力工具。編輯相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。新突稀缺
研究團隊解釋說,破受并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的益股錯誤,有些遺傳疾病,附名如Ⅰ型糖尿病,基因國產(chǎn)精品久久久久9999爆乳是編輯由于某些基因表達過度或不足所致。以往若要同時糾正多個互不相干的新突稀缺遺傳異常,如編輯一個基因的同時抑制另一個基因的表達,需要借助多種不同工具。他們希望打造一個既能精確有效地編輯DNA,還能調(diào)控基因表達的單一平臺,因此mvGPT應(yīng)運而生。
mvGPT平臺將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達的工具結(jié)合在一起。研究團隊表示,由于mvGPT占用的空間小于3個單獨工具所占用的總體空間,因此更容易被遞送到細胞內(nèi)。國產(chǎn)精品久久久久9999小說無論是mRNA鏈,還是用于傳遞基因編輯工具的病毒,均可作為mvGPT的遞送載體。接下來,他們計劃在患有其他遺傳疾?。ㄈ缧难芗膊。┑膭游锬P椭?,進一步測試mvGPT的效能。
基因編輯產(chǎn)業(yè)應(yīng)用前景廣闊
此前幾天,國內(nèi)基因編輯領(lǐng)域也傳來新進展。
1月7日,由中國科學(xué)院竇科峰院士領(lǐng)銜肝膽外科及全院十余個學(xué)科專家團隊,成功將基因編輯豬的肝臟原位植入到腦死亡患者體內(nèi),在國際上首次實現(xiàn)基因編輯豬肝臟對人體肝臟完全替代。國產(chǎn)精品久久久久國產(chǎn)A級該項研究的順利開展,是異種器官移植領(lǐng)域又一突破,也是異種肝移植向臨床邁進的關(guān)鍵一步,為未來臨床應(yīng)用提供了重要理論依據(jù)和技術(shù)支撐。
基因編輯是一種革命性的治療技術(shù),通過精確地修改生物體基因組,以糾正遺傳病變或疾病相關(guān)基因的突變,有望治愈一系列遺傳性疾病、癌癥、罕見病等。
目前基因編輯技術(shù)包括ZFNs、TALENs、國產(chǎn)精品久久久久久52AVAVPrime Editing、CRISPR-Cas9等(CRISPR-Cas9憑借高效、簡便、經(jīng)濟的特點,成為目前最常用的基因編輯工具)。從CAR-T到mRNA再到基因編輯療法,現(xiàn)代制藥產(chǎn)業(yè)或許將真正進入小分子化藥、大分子生物藥、CGT(細胞和基因療法)并駕齊驅(qū)的時代。
據(jù)《Big Ideas 2023》投研報告預(yù)測,到2030年基因編輯療法年總收入將達到300億美元,如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病,年總收入將擴展至600億美元。
基因編輯概念股稀缺,半數(shù)以上研發(fā)強度高
A股市場布局基因編輯業(yè)務(wù)的公司目前并不多見,合計不到20家。
雙鷺藥業(yè)早年參股的ATGC公司擁有基因編輯和其它與轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)相關(guān)的系列技術(shù),其中轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)相關(guān)的系列技術(shù)系全新的技術(shù),ATGC公司的該項研究依托密西根大學(xué)強大的研發(fā),目前進展已屬全球領(lǐng)先水平。
百普賽斯在小核酸藥物領(lǐng)域已開發(fā)出多款產(chǎn)品,比如用于基因編輯的CRISPR-Cas系列的酶,用于工藝殘留檢測的核酸殘留檢測試劑盒、酶殘留檢測試劑盒等試劑盒產(chǎn)品,助力小核酸藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。
利民股份的技術(shù)團隊可以通過基因編輯技術(shù)創(chuàng)造新的生物活性物質(zhì)或者改良現(xiàn)有的殺蟲基因,隱形基因簇的表達能發(fā)現(xiàn)新的候選化合物,從而開發(fā)出更有效、更安全的生物農(nóng)藥。
南模生物主要從事基因修飾動物模型的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售及相關(guān)技術(shù)服務(wù),即以小鼠、大鼠、斑馬魚、線蟲等模式生物為載體,利用基因編輯技術(shù)將目的DNA片段導(dǎo)入或刪除、修改內(nèi)源基因,而構(gòu)造出的能夠模擬人類特定生理、病理、細胞特征的生物模型。
科前生物建立了病原學(xué)與流行病學(xué)研究技術(shù)平臺、基因編輯技術(shù)平臺、高效表達技術(shù)平臺、mRNA疫苗開發(fā)技術(shù)平臺、反向遺傳操作技術(shù)平臺、病毒懸浮培養(yǎng)技術(shù)平臺、高效純化技術(shù)平臺、多聯(lián)多價疫苗研究技術(shù)平臺等多個平臺。
從二級市場表現(xiàn)來看,據(jù)證券時報·數(shù)據(jù)寶統(tǒng)計,截至1月13日收盤,基因編輯概念股今年以來平均下跌3.99%,4股逆市上漲,分別是美邦科技、百普賽斯、百濟神州-U、雙鷺藥業(yè)。
從研發(fā)強度來看,2024年前三季度,基因編輯概念股中,研發(fā)費用占營收比例超10%的有9只,占比過半數(shù)。其中百濟神州-U、碩世生物、百普賽斯、南模生物、雙鷺藥業(yè)研發(fā)費用占營收比例排在前五位。
(文章來源:證券時報網(wǎng))