國(guó)內(nèi)首個(gè)干細(xì)胞療法獲97精品國(guó)產(chǎn)手機(jī)97國(guó)產(chǎn)精華產(chǎn)品市場(chǎng)前景17C一97丨九色丨國(guó)產(chǎn)人妻熟女97國(guó)產(chǎn)精華最好起草國(guó)產(chǎn)免費(fèi)批上市 還有哪些藥企在布局？進(jìn)展如何？

2025-01-05 06:38:43 分類(lèi)：亞洲精品久久久蜜桃 閱讀(932)

國(guó)內(nèi)首個(gè)干細(xì)胞療法獲批上市 還有哪些藥企在布局？國(guó)內(nèi)干細(xì)進(jìn)展如何？ 2025年01月03日 17:26 來(lái)源：澎湃新聞 小 中 大 東方財(cái)富APP

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干細(xì)胞概覽來(lái)源：澤輝生物招股書(shū)

　　國(guó)內(nèi)干細(xì)胞療法的商業(yè)化終于實(shí)現(xiàn)零的突破。

　　2025年1月2日，法獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“鉑生卓越生物”）申報(bào)的批上艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市，適應(yīng)證是有藥17C一起草國(guó)產(chǎn)免費(fèi)用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。℅vHD）。這是企布國(guó)內(nèi)首款獲批的干細(xì)胞療法。

　　全球范圍來(lái)看，局進(jìn)2024年已有多款干細(xì)胞療法獲批，展何如2024年12月18日，國(guó)內(nèi)干細(xì)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)Mesoblast公司的首個(gè)市還間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）產(chǎn)品Ryoncil，用于治療2個(gè)月及以上兒科患者的胞療類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主病。這是法獲全球首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法。2024年8月，批上SanBio宣布其開(kāi)發(fā)的有藥“AKUUGO顱內(nèi)植入懸浮液”在日本獲得有條件上市批準(zhǔn)，用于改善由創(chuàng)傷性腦損傷引起的慢性運(yùn)動(dòng)癱瘓。

　　據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，全球干細(xì)胞來(lái)源細(xì)胞療法產(chǎn)品的市場(chǎng)規(guī)模于2023年為1億美元，預(yù)期于2027年達(dá)到27億美元，2023年至2027年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為116.8%。2030年市場(chǎng)將進(jìn)一步增長(zhǎng)至114億美元，97國(guó)產(chǎn)精華產(chǎn)品市場(chǎng)前景2027年至2030年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為61.5%。在中國(guó)，從2027年到2030年，中國(guó)干細(xì)胞來(lái)源細(xì)胞療法產(chǎn)品市場(chǎng)從人民幣14億元增至人民幣180億元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為137.2%。

　　如今，隨著多款產(chǎn)品相繼在全球獲批，干細(xì)胞療法在商業(yè)化層面邁開(kāi)了新的步伐，布局該賽道的藥企也將收獲更大的關(guān)注。

　　什么是干細(xì)胞療法？有哪些潛力？

　　2024年1月12日，國(guó)家藥審中心就曾發(fā)布《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（簡(jiǎn)稱(chēng)《指導(dǎo)原則》試行版）。這份文件介紹，間充質(zhì)干細(xì)胞也稱(chēng)為間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的細(xì)胞，廣泛分布于人體各組織器官，可以為鄰近的器官特異性細(xì)胞提供結(jié)構(gòu)和營(yíng)養(yǎng)支持。此外，間充質(zhì)干細(xì)胞還具有獨(dú)特的免疫調(diào)節(jié)作用，能夠通過(guò)多種機(jī)制影響先天免疫和適應(yīng)性免疫功能，使其在移植免疫方面具有廣泛的97國(guó)產(chǎn)精華最好應(yīng)用前景。

　　據(jù)民生證券研報(bào)，干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)界被稱(chēng)為“萬(wàn)用細(xì)胞”，在特定的條件或者特定的信號(hào)誘導(dǎo)下能夠分化成多種功能細(xì)胞或組織器官，其可能應(yīng)用到幾乎涉及人體所有重要組織器官的修復(fù)及研究人類(lèi)面臨的許多醫(yī)學(xué)難題，在細(xì)胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力。

　　據(jù)國(guó)盛證券研報(bào)，間充質(zhì)干細(xì)胞最早于1987年被Friedenstein等人在骨髓中發(fā)現(xiàn)并成功分離培養(yǎng)。間充質(zhì)干細(xì)胞幾乎存在于所有類(lèi)型的組織中，是基質(zhì)細(xì)胞的起源細(xì)胞。間充質(zhì)干細(xì)胞的獲取途徑多，凍存后易復(fù)蘇和體外大量擴(kuò)增，有望批量生產(chǎn)用于臨床疾病治療。目前，間充質(zhì)干細(xì)胞是臨床應(yīng)用研究最多的干細(xì)胞類(lèi)型，在移植物抗宿主病、腎臟損傷、組織器官移植的免疫耐受、神經(jīng)損傷、97精品國(guó)產(chǎn)手機(jī)風(fēng)濕性疾病、肝臟疾病等都發(fā)揮了良好的治療作用。

　　同樣是用于移植物抗宿主病，公開(kāi)資料顯示，艾米邁托賽注射液系人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射劑，而美國(guó)被獲批的干細(xì)胞療法系骨髓來(lái)源。所謂“移植物抗宿主病”是異基因造血干細(xì)胞移植后，來(lái)源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類(lèi)多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。

　　《指導(dǎo)原則》試行版提到，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）用于防治移植物抗宿主病，在國(guó)內(nèi)外已有多年研究歷史，很多臨床研究提示了積極的防治作用。如何在現(xiàn)有移植物抗宿主病防治手段基礎(chǔ)上，圍繞患者未被滿(mǎn)足的臨床需求開(kāi)展臨床研究，是97丨九色丨國(guó)產(chǎn)人妻熟女間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品臨床研發(fā)面臨的重要考驗(yàn)。

　　《指導(dǎo)原則》試行版還指出，移植物抗宿主病是術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一，防治移植物抗宿主病對(duì)保證移植成功、移植后長(zhǎng)期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。移植物抗宿主病的主要預(yù)防方案為鈣調(diào)磷酸酶抑制劑加抗代謝藥物，一線(xiàn)全身性治療主要采用以糖皮質(zhì)激素為基礎(chǔ)的方案。近年來(lái)，移植物抗宿主病的預(yù)防和治療的臨床進(jìn)展較為迅速，但同時(shí)，當(dāng)前治療藥物對(duì)相當(dāng)一部分患者的療效尚不理想或患者出現(xiàn)無(wú)法耐受的不良反應(yīng)，仍存在未被滿(mǎn)足的臨床需求。

　　國(guó)家藥監(jiān)局表示，艾米邁托賽注射液為相關(guān)患者提供了新的治療選擇和希望。FDA相關(guān)負(fù)責(zé)人稱(chēng)，Ryoncil的批準(zhǔn)標(biāo)志著細(xì)胞療法在治療危及生命的疾病方面取得了歷史性進(jìn)展，尤其是面對(duì)目前治療選擇有限的兒童患者。

　　不過(guò)，干細(xì)胞療法的發(fā)展也面臨著挑戰(zhàn)。干細(xì)胞創(chuàng)新藥公司澤輝生物在招股書(shū)提到，干細(xì)胞來(lái)源細(xì)胞療法產(chǎn)品的發(fā)展面臨著重大的技術(shù)壁壘，其中最重大的挑戰(zhàn)是將科學(xué)研究轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用。盡管干細(xì)胞研究可以追溯到1868年，但第一種干細(xì)胞來(lái)源的細(xì)胞療法產(chǎn)品直到2010年才被獲準(zhǔn)上市。到目前為止，包括FDA在內(nèi)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)在早期及晚期臨床試驗(yàn)中仍報(bào)告了許多失敗案例。主要障礙是質(zhì)量控制不佳，干細(xì)胞在免疫兼容性、穩(wěn)定性、異質(zhì)性、分化以及遷移能力方面的特征不一致。

　　國(guó)內(nèi)哪些藥企布局干細(xì)胞療法？

　　近些年，干細(xì)胞療法已經(jīng)獲得政策層面的支持。例如，2024年9月，商務(wù)部、國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了關(guān)于在醫(yī)療領(lǐng)域開(kāi)展擴(kuò)大開(kāi)放試點(diǎn)工作的通知，其中除了允許外商獨(dú)資醫(yī)院之外，另一條內(nèi)容就與干細(xì)胞相關(guān)，即在中國(guó)（北京）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國(guó)（上海）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國(guó)（廣東）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外商投資企業(yè)從事人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開(kāi)發(fā)和技術(shù)應(yīng)用，以用于產(chǎn)品注冊(cè)上市和生產(chǎn)。所有經(jīng)過(guò)注冊(cè)上市和批準(zhǔn)生產(chǎn)的產(chǎn)品，可在全國(guó)范圍使用。

　　此次國(guó)內(nèi)首款獲批的干細(xì)胞療法來(lái)自鉑生卓越生物。天眼查顯示，鉑生卓越生物成立于2010年，位于北京市，是一家以從事科技推廣和應(yīng)用服務(wù)業(yè)為主的企業(yè)，實(shí)際控制人是同樣成立于2010年的江勝生命資源管理(香港)有限公司，董事長(zhǎng)和受益人是陳曉穎。官方資料顯示，鉑生卓越生物致力于干細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)，其研發(fā)的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”治療移植物抗宿主病項(xiàng)目于2020年2月獲得CDE批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅱ期臨床試驗(yàn)，成為國(guó)內(nèi)第一個(gè)注冊(cè)申報(bào)通過(guò)許可實(shí)現(xiàn)靜脈注射給藥的干細(xì)胞新藥臨床研究項(xiàng)目。

　　雖然目前國(guó)內(nèi)僅有一款產(chǎn)品獲批，但布局干細(xì)胞療法的企業(yè)卻并不少見(jiàn)，部分涉及上市藥企。民生證券研報(bào)認(rèn)為，從2020年我國(guó)干細(xì)胞創(chuàng)新藥規(guī)范發(fā)展開(kāi)始，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞IND數(shù)量幾乎每年翻一倍，到目前國(guó)內(nèi)干細(xì)胞IND數(shù)量已近百，且其中有多款干細(xì)胞創(chuàng)新藥進(jìn)入了臨床二期之后的研發(fā)階段。隨著干細(xì)胞創(chuàng)新藥政策持續(xù)催化，以及國(guó)內(nèi)干細(xì)胞新藥的申報(bào)審批等催化，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞創(chuàng)新藥行業(yè)進(jìn)入較好的投資階段。

　　1月3日，中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司（中源協(xié)和，600645）公告稱(chēng)，全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司于2024年12月31日取得VUM03注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)《受理通知書(shū)》。公告顯示，這款注射液是由經(jīng)篩選的健康新生兒臍帶組織通過(guò)體外分離、擴(kuò)增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細(xì)胞新藥。本品是為了滿(mǎn)足臨床局部使用需求而開(kāi)發(fā)的通用現(xiàn)貨型細(xì)胞制劑，臨床擬用于治療非活動(dòng)性/輕度活動(dòng)性克羅恩病復(fù)雜性肛瘺。

　　國(guó)內(nèi)老牌藥企天士力（600535）也入局干細(xì)胞療法賽道。2024年半年報(bào)提到，治療慢性心力衰竭的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液已獲批臨床。在急性腦卒中6小時(shí)后急性期方面，公司布局了異體來(lái)源的脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療亞急性期腦卒中項(xiàng)目，正在進(jìn)行中美雙報(bào)的臨床前研究，已完成 FDA IND 申報(bào)資料撰寫(xiě)。

　　九芝堂（000989）旗下?lián)碛幸患覍?zhuān)注于干細(xì)胞藥物研發(fā)的公司九芝堂美科。2024年半年報(bào)顯示，九芝堂美科的缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療缺血性腦卒中的臨床試驗(yàn)已完成17例受試者入組；治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥的“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)已完成5例受試者的入組。

　　有干細(xì)胞創(chuàng)新藥公司正在沖刺上市。2024年9月，干細(xì)胞創(chuàng)新藥公司澤輝生物在港交所披露招股說(shuō)明書(shū)。招股書(shū)顯示，公司成立于2017年，是中國(guó)首批獲得PSC（多能干細(xì)胞）來(lái)源細(xì)胞療法新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批準(zhǔn)的公司，也是中國(guó)唯一一家目前有多項(xiàng)PSC來(lái)源細(xì)胞治療資產(chǎn)處于二期臨床試驗(yàn)的公司。公司開(kāi)發(fā)了由四類(lèi)PSC來(lái)源細(xì)胞治療產(chǎn)品組成的全面及差異化產(chǎn)品管線(xiàn)，涵蓋七種適應(yīng)證，包括間質(zhì)性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病、半月板損傷、急性呼吸窘迫綜合征、帕金森病、 干性年齡相關(guān)性黃斑變性及角膜內(nèi)皮失代償。截至最后實(shí)際可行日期，核心產(chǎn)品ZH901已進(jìn)入二期臨床階段。

　　此外，2024年10月，干細(xì)胞創(chuàng)新藥公司士澤生物宣布完成B1輪融資。官方資料顯示，士澤生物擁有兩項(xiàng)臨床階段的iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞治療新藥，正在開(kāi)展臨床級(jí)iPSC衍生神經(jīng)前體細(xì)胞治療中重度帕金森病及漸凍癥的兩項(xiàng)國(guó)家級(jí)備案干細(xì)胞臨床研究（均為中國(guó)首例/首個(gè)或全球首例/首個(gè)），擁有1項(xiàng)美國(guó)FDA全球孤兒藥認(rèn)定（為中國(guó)首個(gè)自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格）。

（文章來(lái)源：澎湃新聞）